6 · Thérapies émergentes — cellulaires, géniques & innovantes
Thérapie génique cornéenne
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Thérapie génique cornéenne
Vecteurs viraux (AAV, lentivirus) / non viraux ; augmentation, ARNi/antisens, édition CRISPR
Oxford V (préclinique)
Expérimental
Futur · frontière
Mécanisme d'actionCornée avasculaire, immunoprivilégiée et accessible = cible idéale. Stratégies : gènes anti-fibrotiques/anti-angiogéniques (décorine, sFlt-1, PEDF) ↓cicatrice/néovascularisation ; correction des dystrophies (silençage allèle-spécifique TGFBI, augmentation endothéliale) ; édition CRISPR des mutations dominantes. Tropisme endothélial fort de l'AAV6.
IndicationsCicatrisation fibrosante post-lésion/chirurgie, néovascularisation, dystrophies héréditaires (TGFBI, CHED/Fuchs), survie du greffon.
Voie & posologieExpérimental — injection intrastromale, topique, chambre antérieure, ou transduction ex vivo du greffon. Pas de posologie humaine.
Niveau de preuveOxford V (préclinique / cornées humaines ex vivo) · Échelle : Expérimental. Aucun produit cornéen approuvé (contraste : Luxturna rétinien).
| FDA / AMM UE | Aucun — recherche mondiale seulement. |
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Études-clés : thérapie AAV6 restaurant la fonction endothéliale (Cell Rep Med 2026) — PMID 41850243 ; transduction AAV du limbe humain ex vivo ; programmes d'édition TGFBI.